Chữa máu trắng, khỏi cả AIDS

Timothy Brown nhiễm HIV từ hơn 10 năm trước. Năm 2007, ông nhập viện tại Berlin để điều trị bệnh máu trắng. Ông được ghép tủy theo phác đồ chuẩn cho bệnh nhân mắc bệnh máu trắng không đáp ứng với hóa trị liệu.

Nhưng 20 tháng sau phẫu thuật, không những bệnh máu trắng đã được đẩy lui mà bệnh nhân còn khỏi luôn cả AIDS. Xét nghiệm tại bệnh viện Charite cho thấy tủy xương, máu và các mô nội tạng khác của người bệnh đều không còn dấu hiệu của HIV.

Chỉ 1% may mắn

Trường hợp của Timothy Brown không phải là một may mắn tình cờ mà là kết quả một thí nghiệm của bác sĩ Gero Hütter, người đã nung nấu ý tưởng dùng phương pháp ghép tủy để đẩy lui HIV/AIDS. Ý tưởng này xuất phát từ một phát hiện trong những năm 1990, theo đó, một số người thuộc nhóm đối tượng có nguy cơ cao, nhiều lần phơi nhiễm HIV nhưng không hề mắc bệnh, do virus không xâm nhập được vào tế bào bạch huyết của họ.

Những người này mang một đột biến gene khiến cho protein CCR5 bị biến dạng. CCR5 vẫn được ví như chốt cửa của tế bào bạch huyết. HIV nắm được nó sẽ dễ dàng xâm nhập vào tế bào và từ đó phá hủy hệ miễn dịch.

CCR5 bị méo mó khiến cho virus gây ra căn bệnh thế kỷ không tài nào “mở cửa” để vào được tế bào bạch huyết. Nhờ vậy, người mang loại protein biến dạng này miễn nhiễm với AIDS. Họ là những người được thừa hưởng gene đột biến từ cả bố lẫn mẹ.

Tuy tỉ lệ người châu Âu may mắn mang đột biến chỉ là 1%, nhưng nhờ sự kiên trì, bác sĩ Hutter đã tìm được 1 người như vậy trong số 80 người tình nguyện hiến tủy cho ca phẫu thuật.

Brown được điều trị bằng hóa chất và phóng xạ mạnh để giết chết các tế bào tủy xương đã nhiễm bệnh và làm bất hoạt hệ miễn dịch, đồng thời ngừng dùng thuốc chữa AIDS, sau đó được ghép các tế bào tủy xương mới mang đột biến gene. Và kết quả là ông đã khỏi cả hai căn bệnh nan y.

Chỉ có giá trị gợi ý

Mặc dù dư luận rất phấn kích với thành công của bác sĩ Hutter, song theo các chuyên gia về HIV/AIDS, điều này hoàn toàn không có nghĩa là hơn 34 triệu người hiện đang mang trong mình căn bệnh thế kỷ có thể được cứu sống.

Lý do là vì số người mang đột biến kháng HIV vô cùng ít, và việc tìm được người hiến tặng có mẫu tủy xương phù hợp trong số này là vô cùng hy hữu, thậm chí có thể nói là gần như không xảy ra. Hơn nữa, việc ghép tủy vô cùng đau đớn, phức tạp và tốn kém, trong khi đa số bệnh nhân AIDS hiện đang sống ở các nước nghèo, nên không thể điều trị đại trà theo phương pháp này.

Tuy nhiên, người ta có thể coi nó là một gợi ý để phát triển những phương pháp điều trị khác trên cùng một nguyên tắc. Ví dụ như việc sử dụng protein ngón tay kẽm (zinc-finger) được thiết kế đặc biệt để gây biến dạng CCR5, đã được thí nghiệm thành công trên chuột tại công ty Sangamo (Mỹ).

Hay việc dùng một phân tử có tên là siRNA để phá hoại việc sản xuất CCR5 của tế bào bạch huyết, được một nhóm nghiên cứu tại Học viện Công nghệ California tiến hành dưới sự chỉ đạo của nhà khoa học đoạt giải Nobel David Baltimore. Nếu thành công, đây mới thực sự là hy vọng cho bệnh nhân AIDS trên toàn thế giới.