Kỷ lục về loại thuốc đắt nhất thế giới đang liên tục bị phá trong những năm qua, và ngôi vương hiện thuộc về một liệu pháp gen trị bệnh máu khó đông.
![]() |
|
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) mới đây đã ban hành văn bản phê duyệt cho loại thuốc có giá trị lên tới 3,5 triệu USD mỗi liệu trình, chính thức phá vỡ kỷ lục về loại thuốc đắt nhất thế giới.
Cụ thể, đó là Hemgenix, một liệu pháp gen điều trị bệnh máu khó đông B (Hemophilia B) từ công ty dược phẩm sinh học CSL Behring. Hemophilia B là một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông.
Theo các liệu pháp thông thường trước đây, bệnh nhân cần tiêm huyết tương hoặc các chế phẩm protein nhằm tăng yếu tố đông máu một cách thường xuyên trong suốt cuộc đời của họ. Về cơ bản, quá trình hình thành cục máu đông giúp ngăn ngừa nguy cơ chảy máu sau khi bị chấn thương. Nếu việc này không xảy ra, chỉ một vết thương nhỏ cũng có thể khiến bệnh nhân chảy rất nhiều máu.
Hemophilia B là bệnh bắt nguồn từ khiếm khuyết gen.
Vì bản thân nguồn gốc của bệnh là một khiếm khuyết di truyền, nên liệu pháp gen có thể được mô tả là loại thuốc phù hợp. Hemgenix sử dụng vectơ AAV5 mang biến thể gen Padua của Yếu tố IX (FIX-Padua) đến các tế bào đích trong gan, tạo ra các protein của yếu tố IX hoạt động mạnh gấp 5-8 lần so với bình thường.
Theo dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, các đối tượng vẫn có thể biểu hiện ổn định của yếu tố đông máu sau 18 tháng điều trị, giảm 54% tỷ lệ chảy máu trung bình hàng năm. Quan trọng hơn, sau khi được tiêm một mũi, 94% đối tượng có thể tránh được việc tiêm yếu tố đông máu suốt đời, một quá trình rất tốn kém và tốn thời gian. Với loại thuốc mới, bệnh nhân chỉ cần truyền dịch một lần. Theo thống kê, cứ 40.000 người thì có một người mắc bệnh máu khó đông B, chủ yếu là nam giới.
Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Sinh học và Nghiên cứu của FDA, cho biết mặc dù đã có thuốc điều trị bệnh nhưng các phương pháp ngăn ngừa và điều trị chảy máu có thể làm giảm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Bản thân Hemgenix cũng là một bước tiến quan trọng trong điều trị căn bệnh này.
Điều đáng nói là CSL Behring đã mua quyền thương mại hóa Hemgenix từ công ty uniQure của Hoa Kỳ vào năm 2020. Bản thân loại thuốc này vẫn sẽ được sản xuất tại cơ sở của uniQure ở bang Massachusetts.
Hemgenix trên thực tế là sản phẩm của công ty dược uniQure.
Ngai vàng của “thuốc đắt nhất thế giới” đã 3 lần đổi chủ năm nay
Mặc dù hiệu quả của liệu pháp gen là tốt, nhưng giá cả vẫn là một chủ đề không thể bỏ qua.
Trước đó, liệu pháp gen Zolgensma cho chứng teo cơ tủy sống của hãng Novartis là loại thuốc đắt nhất thế giới trong gần hai năm qua, với giá 2,125 triệu USD. Vào tháng 8 và tháng 9 năm nay, hai liệu pháp gen của Bluebird Biotech đã được FDA chấp thuận, đó là Zynteglo (2,8 triệu USD) để điều trị bệnh β-thalassemia và Skysona (3 triệu USD) để điều trị chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận giai đoạn đầu.
Brad Loncar, một nhà đầu tư trong ngành công nghệ sinh học và là CEO của Loncar Investments, giải thích rằng mặc dù được định giá cao hơn dự kiến, nhưng Hemgenix vẫn có khả năng thành công. Một mặt là do phương pháp điều trị bệnh máu khó đông hiện nay cũng rất đắt đỏ, mặt khác bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông luôn trong tâm trạng lo lắng về tình trạng chảy máu trong một thời gian dài.
Để tham khảo, báo cáo quý 3 của Novartis cho thấy thuốc Zolgensma đạt doanh thu bán hàng 1,061 tỷ USD trong 9 tháng đầu năm nay, gần tương đương với khoảng 500 bệnh nhân sử dụng loại thuốc này dựa trên mức giá 2 triệu đồng/liều. Ngoài ra, một số quốc gia cũng đã đưa loại thuốc này vào diện bảo hiểm y tế và trên thực tế, chỉ có một số ít bệnh nhân sử dụng các phương pháp điều trị mới này bằng chi phí của chính họ.
Nguồn: https://toquoc.vn/loai-thuoc-dat-nhat-the-gioi-vua-duoc-phe-duyet-moi-lieu-trinh-35-trieu-usd-202211..
Clip đang được xem nhiều nhất: Nhóm thanh niên ngăn cô gái nhảy cầu
![Người có IQ 'cao nhất lịch sử', là ai? Người có IQ 'cao nhất lịch sử', là ai?](https://image.xahoi.com.vn/resize_338x225/news/2024/07/26/iq-cao-nhat-the-gioi-267-xahoi.com.vn-w420-h252.jpg)
![Bí ẩn về quái vật hồ Loch Ness: Được đồn đại hơn 1.500 năm! Sự thật đằng sau nó là gì? Bí ẩn về quái vật hồ Loch Ness: Được đồn đại hơn 1.500 năm! Sự thật đằng sau nó là gì?](https://image.xahoi.com.vn/resize_338x225/news/2024/07/22/quai-vat-ho-lochness-227-xahoi.com.vn-w420-h252.jpg)
-
Tại sao các nữ phi hành gia buộc phải uống thuốc tránh thai trước khi tàu vũ trụ cất cánh?
-
Quốc gia duy nhất trải dài trên cả 4 bán cầu của trái đất: Rộng khoảng 811km2, chỉ cao hơn mực nước biển 10cm, nguy cơ bị 'nuốt chửng'
-
Chân dung người đang được trả lương cao nhất hành tinh
-
Sự thật về các quốc gia kỳ lạ nhất trên thế giới: Có đất nước nằm trên cả 4 bán cầu
![Xe máy được phép 'kẹp 3' mà không bị phạt trong trường hợp nào? Xe máy được phép 'kẹp 3' mà không bị phạt trong trường hợp nào?](https://image.xahoi.com.vn/resize_338x225/news/2024/07/26/xe-may-kep-3-267-xahoi.com.vn-w420-h252.jpg)
![Tài nhận biết người của tổ tiên: 'Lưng rùa, eo rắn chớ kết bạn' Tài nhận biết người của tổ tiên: 'Lưng rùa, eo rắn chớ kết bạn'](https://image.xahoi.com.vn/resize_338x225/news/2024/07/26/lung-rua-eo-ran-267-xahoi.com.vn-w420-h252.jpg)
![4 con giáp sẽ gặp nhiều may mắn trong 3 tháng tới. Họ là ai? 4 con giáp sẽ gặp nhiều may mắn trong 3 tháng tới. Họ là ai?](https://image.xahoi.com.vn/resize_338x225/news/2024/07/26/con-giap-may-man-3-tahng-toi-267-xahoi.com.vn-w420-h252.jpg)
![4 loại cá nằm trong danh sách có thể gây ung thư, nếu ăn quá nhiều, ung thư sẽ tìm đến tận cửa 4 loại cá nằm trong danh sách có thể gây ung thư, nếu ăn quá nhiều, ung thư sẽ tìm đến tận cửa](https://image.xahoi.com.vn/resize_338x225/news/2024/07/26/ca-ung-thu-267-xahoi.com.vn-w420-h252.jpg)
-
Biệt thự 50 tỷ của Tuấn Hưng tặng vợ có gì đặc biệt?
-
Nơi nào giàu tài nguyên khoáng sản nhất Việt Nam?
-
Bao giờ học sinh đi học trở lại? Lịch chính thức đi học trở lại của học sinh 63 tỉnh, thành phố sau kỳ nghỉ hè
-
Vì sao 'Mĩ nhân vạn người mê' từng yêu Cường Đô La mất tích khỏi showbiz?
-
Trường hợp được miễn học phí trong năm 2024, nên nắm được để tránh thiệt thòi
-
Trẻ em dưới 6 tuổi có bắt buộc làm thẻ căn cước không? Cách làm thẻ căn cước online cho trẻ đơn giản ngay tại nhà
-
Không phải Hà Nội hay TP. HCM đây là tỉnh có thu nhập bình quân đầu người cao nhất cả nước
-
Nữ ca sĩ 2 lần lấy chồng đại gia: Tay trắng ra đi ở cuộc hôn nhân đầu, lần thứ hai kết hôn mới bất ngờ